Wetenschappers zijn gealarmeerd door de Britse goedkeuring van CRISPR-gentherapie bij mensen

Luister naar dit artikel

CRISPR-genbewerking heeft de wetenschappelijke en medische gemeenschap al jaren in rep en roer. Door bacteriële genetische stukken te gebruiken, kunnen wetenschappers cellen binnengaan en veranderen op een manier die ziekten mogelijk zou kunnen herschrijven of zogenaamd ‘genezen’.

Hoewel genetische bewerking een lange weg heeft afgelegd, vooral de afgelopen jaren, is er nog steeds weinig onderzoek gedaan naar het concept van het bewerken van ons DNA. Met de recente goedkeuring van DNA-verandering voor sikkelcelanemie en thalassemie staat de kwestie van de veiligheid met betrekking tot genbewerking opnieuw op de voorgrond van de discussie.

We zullen kijken naar wat CRISPR-procedures voor genetische bewerking in dit specifieke geval doen en welke alarmbellen er rinkelen in verband met deze autorisatie.

CRISPR-gentherapie bij mensen: is het een goed idee?

Sikkelcelanemie en thalassemie zijn beide bloedziekten die wijdverbreid lijden veroorzaken, vooral onder kinderen. CRISPR-bewerking gaat in essentie in en knipt DNA op specifieke genen, waardoor ze worden in- of uitgeschakeld.

In het geval van deze twee bloedziekten zet het bewerken, met name het gen BCL11A, de productie van foetaal hemoglobine aan. Een andere genetische aanpassing stopt de productie van volwassen hemoglobine, dat beschadigd raakt bij sikkelcel- en thalassemiepatiënten. Dit maakt de productie van noodzakelijke bloedcellen mogelijk die niet worden beïnvloed door de bovengenoemde ziekten.

Op het eerste gezicht klinkt dit als een prachtige oplossing, en als het 100% betrouwbaar zou zijn, zou het ongelooflijk zijn.

Helaas zijn het onderzoek en de processen niet 100% betrouwbaar.

De veiligheid van CRISPR-genetische bewerking wordt in twijfel getrokken

Een van de belangrijkste problemen bij het veranderen van de genetische structuur is dat je in wezen de genen beschadigt. Hoewel ze zich in veel gevallen gedragen zoals we verwachten, is er nog een andere mogelijke uitkomst voor genetisch beschadigde cellen: kanker!

Als het bewerken van genen niet verloopt zoals gepland, is het mogelijk dat de beschadigde cellen kankerverwekkend worden. En hoewel CRISPR wordt gebruikt bij kankerbehandelingen en naar verluidt levensreddend is, heeft het in het geval van sikkelcelziekte en thalassemie het potentieel om kanker te veroorzaken.

Er zijn ook wetenschappelijke gegevens over behandelingen waarbij grotere stukken DNA beschadigd raakten, wat tot andere problemen leidde.

Hoewel de studie 29 van de in totaal 45 deelnemers gedurende 16 maanden volgde, was er geen follow-up op de lange termijn. De 29 deelnemers hadden na de genetische manipulatie een jaar lang geen bloedtransfusies nodig; normaal gesproken zouden ze er elke drie tot vijf weken een hebben. Hoewel deze uitkomst prachtig is, roept het feit dat er geen langetermijnstudie is, vragen en zorgen op.

Is genetische bewerking veilig?

CRISPR-technologie, geprezen om zijn potentiële oplossingen, variërend van klimaatverandering tot genetische ziekten zoals kanker, bevindt zich nog in een vroeg stadium en brengt aanzienlijke inherente risico’s met zich mee. De manipulatie van dierlijke en plantaardige genen is niet vrij van gevaren, en de onlangs goedgekeurde genetische interventies voor sikkelcel- en thalassemiepatiënten geven aanleiding tot ernstige zorgen.

Niet alleen is de prevalentie van de bekende risico’s momenteel niet kwantificeerbaar, maar we weten nog steeds niet welke andere langetermijnrisico’s er zijn voor onbedoelde genetische schade of zelfs voorgenomen genetische manipulatie.

Sikkelcelziekte en thalassemie zijn vreselijke ziekten, maar het is de moeite waard om op te merken dat ze met de huidige technologie kunnen worden behandeld. In de toekomst kan CRISPR-bewerking levensveranderend zijn ten goede voor de hele mensheid, maar op dit moment is het iets dat met een enorme korrel zout moet worden genomen.

Bronnen: Gov.uk, Childrenshealthdefense.org